叶酸受体在大多数人体肿瘤细胞表面过度表达，而在正常细胞中的存在很少，甚至检测不到，这就使叶酸受体介导的抗肿瘤药物可以靶向性地作用于叶酸受体呈阳性的肿瘤细胞，减少传统抗癌药物对正常细胞的毒副作用，提高药物的选择性。本文对叶酸受体介导的抗肿瘤药物的作用机制进行综述，介绍近几年研究者设计并合成的叶酸-药物缀合物及其活性测试的结果。